上證報(bào)中國證券網(wǎng)訊 在美國新藥獲批上市歷史上，2023年是收獲頗豐的一年。

2023年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）旗下的藥物評(píng)價(jià)與研究中心（CDER）批準(zhǔn)了55款新藥，處于10年來較高水平。而生物制品評(píng)價(jià)與研究中心（CBER）也在陸續(xù)更新其2023年批準(zhǔn)的生物制品許可申請(qǐng)名單，已有17款獲批（截至發(fā)稿CBER更新到了2023年12月21日的數(shù)據(jù)）。

2023年在美獲批的新藥中，罕見病、癌癥用藥占據(jù)半壁江山，基因療法的迅速發(fā)展也成為一大看點(diǎn)。

　　2023年FDA批了哪些新藥？

今年CDER批準(zhǔn)的新藥數(shù)量創(chuàng)了2018年以來的新高，同類首創(chuàng)藥物、突破性療法所占比例也較高。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月8日，CDER發(fā)布了《2023年新藥治療審批報(bào)告》。報(bào)告顯示，今年CDER批準(zhǔn)的新藥數(shù)量超過過去10年的平均值，創(chuàng)2018年以來獲批新藥數(shù)量的新高。從2014年到2023年，CDER平均每年批準(zhǔn)約46款新藥，低于2023年獲批的新藥數(shù)量。

過去一年，在FDA獲批的藥物創(chuàng)新性較強(qiáng)。CDER將2023年批準(zhǔn)的55種新藥中的20種確定為同類首創(chuàng)藥物（First-in-Class Drugs），占到總數(shù)的36%，相比于現(xiàn)有療法，這些藥物有著全新的作用機(jī)制。

不僅如此，CDER還在2023年將55種新藥中的9種（16%）指定為突破性療法。享有突破性療法稱號(hào)的藥品具備快速通道項(xiàng)目的特質(zhì)，并在藥物開發(fā)過程中能夠得到FDA加強(qiáng)版的指導(dǎo)，高管也會(huì)參與其中。

2023年，CDER還批準(zhǔn)了5種生物仿制藥，其中3款生物仿制藥的參考產(chǎn)品之前還不曾有過相應(yīng)的生物仿制藥。迄今為止，CDER已批準(zhǔn)了14種參考產(chǎn)品的45種生物仿制藥。

總體來講，2023年CDER批準(zhǔn)的55種新藥涉及的疾病包含：傳染病，包含新冠肺炎；神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如阿爾茨海默??；阿片類藥物的使用、誤用和濫用；心臟、血液、腎臟和內(nèi)分泌疾病，包括兒童2型糖尿病、貧血、慢性體重管理；癌癥；女性健康問題，如產(chǎn)后抑郁癥、更年期潮熱、非處方口服避孕藥等。

2023年FDA批準(zhǔn)的新藥中 有何亮點(diǎn)？

罕見病、癌癥用藥數(shù)量占2023年FDA批準(zhǔn)藥物中的多數(shù)，又有一部分未被滿足的需求能被藥物所覆蓋。

罕見病藥物數(shù)量占獲批藥物總量的半壁江山。報(bào)告顯示，2023年55款新藥中的28個(gè)都是“孤兒藥”（罕見病用藥），占到總量的51%。在美國，有數(shù)量不超過20萬的罕見病患者。罕見病患者急需新療法，因?yàn)檫@類患者現(xiàn)存的治療選項(xiàng)很少或根本沒有。

2023年，CDER還批準(zhǔn)了許多治療罕見癌癥或腫瘤的療法，其中包含一款中國企業(yè)君實(shí)生物開發(fā)的治療鼻咽癌的創(chuàng)新藥。

這款藥由國產(chǎn)創(chuàng)新藥“四小龍”之一的君實(shí)生物研發(fā)。2023年10月底，該公司宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（美國商品名：LOQTORZI?）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲得FDA批準(zhǔn)，特瑞普利單抗由此成為FDA批準(zhǔn)上市的首個(gè)中國自主研發(fā)和生產(chǎn)的創(chuàng)新生物藥。

從2023年的生物制品許可申請(qǐng)名單中，也可看出近兩年基因療法蓬勃發(fā)展的態(tài)勢(shì)。CBER官網(wǎng)顯示，2023年CBER共批準(zhǔn)了5款基因療法，2022年該部門批準(zhǔn)了4款基因療法。2023年批準(zhǔn)的這5款療法用于醫(yī)治血液病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等疾病。

這5款中便包括基于CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)的Casgevy療法。曾從事微生物CRISPR基因編輯工具研發(fā)工作的上海交通大學(xué)副教授童垚俊接受記者采訪時(shí)表示，Casgevy療法獲批釋放了很明確的積極信號(hào)，定制化個(gè)性化基因編輯治療疾病時(shí)代即將拉開序幕。這也給從基礎(chǔ)科研到臨床到產(chǎn)業(yè)界從業(yè)人員帶來了強(qiáng)烈的信心和動(dòng)力。

基因療法發(fā)展迅速

無論在全球還是國內(nèi)，基因療法都具有很大的發(fā)展?jié)摿?。浙江大學(xué)藥物生物技術(shù)研究所所長、濟(jì)民醫(yī)療獨(dú)董李永泉向記者表示，全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)基本一致，國內(nèi)對(duì)新技術(shù)較為謹(jǐn)慎，但基因療法、干細(xì)胞、合成生物學(xué)已成為我國蓬勃發(fā)展的生物醫(yī)藥新方向。

李永泉介紹，海南博鰲已成為基因治療、干細(xì)胞等技術(shù)試點(diǎn)地區(qū)。當(dāng)?shù)卣倬W(wǎng)顯示，海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療、單抗藥物、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。李永泉表示，濟(jì)民醫(yī)療旗下的海南濟(jì)民博鰲國際醫(yī)院便是這些醫(yī)療機(jī)構(gòu)之一。

童垚俊表示，基因編輯藥物和細(xì)胞基因治療利用基因編輯技術(shù)來修復(fù)、替換或改變?nèi)梭w基因，為治療罕見遺傳病、癌癥和其他難治性疾病提供了新的方案。特別是CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)的迅速發(fā)展和進(jìn)步完善，使得基因編輯藥物和細(xì)胞基因治療也迎來了黃金發(fā)展期。此外，這些技術(shù)還可以用于改善農(nóng)業(yè)、生物技術(shù)和其他諸多領(lǐng)域。

“我對(duì)基因編輯技術(shù)的前景充滿信心?！蓖瘓惪≌f。

但他也提醒，基因編輯技術(shù)還有很多挑戰(zhàn)亟待解決?；蚓庉嫾夹g(shù)的安全性和長期影響還存在一些未知因素，需要更多的研究和臨床實(shí)驗(yàn)；涉及對(duì)人類基因的編輯引發(fā)了對(duì)倫理和道德問題的思考，包括基因編輯的限制、道德準(zhǔn)則和社會(huì)接受度等；這些治療方法的成本仍然較高，這可能限制其廣泛應(yīng)用，尤其是在發(fā)展中國家。（霍星羽）